Presentado por toros y osos
Matt Birney
Hay una palabra que casi nadie fuera de un laboratorio usará en una conversación y que muchos dicen que podría desempeñar un papel importante en el futuro de la medicina. No podrías deletrearlo después de unos tragos, probablemente nunca hayas oído hablar de él antes y, sin embargo, es muy probable que ya te hayas encontrado con una de sus expresiones más prácticas. Es posible que, sin saberlo, se haya topado con él, en una prueba rápida de COVID-19, en un kit de PCR o en una medicina de precisión de nueva generación que está cambiando silenciosamente la forma en que el mundo aborda las enfermedades.
La palabra es oligonucleótido u “oligo” para abreviar. En un laboratorio del Bentley Technology Park, en los suburbios del sur de Perth, una empresa que no cotiza en bolsa llamada Syngenis Laboratories está haciendo algo que ninguna otra organización en Australia tiene la capacidad comercial de hacer: fabricarlos.
Durante la mayor parte del siglo XX, la medicina funcionó combinando la química con la biología, un proceso que produjo instrumentos contundentes diseñados para suprimir el dolor, matar bacterias o retardar los tumores. Esto funcionó bastante bien porque esencialmente implicaba aproximaciones químicas de un lenguaje subyacente mucho más preciso. Este lenguaje es “ADN” y “ARN”.
Cada proceso patológico, cada cáncer, cada enfermedad genética, cada proteína mal plegada que se acumula hasta que ocurre el Alzheimer o quizás el Parkinson, comienza como un evento escrito en el código genético. Durante décadas, la medicina ha podido leer este código, pero no simplemente reescribirlo. Esta era está llegando a su fin.
Si bien Syngenis opera el único laboratorio comercial de fabricación de oligonucleótidos de Australia en Perth, sus operaciones son limitadas ya que la compañía solo produce secuencias de grado de investigación en lugar de secuencias de grado clínico, pero eso pronto cambiará. En colaboración con agencias gubernamentales, organizaciones sin fines de lucro y la Universidad Murdoch, Syngenis está construyendo un laboratorio que cumple con las Buenas Prácticas de Fabricación (GMP), el exigente estándar de calidad requerido para el uso de ADN y ARN en aplicaciones clínicas humanas. Una vez terminada, se espera que sea la única instalación comercial de producción de ADN y ARN sintético corto de grado humano de este tipo en Australia. Un documento de debate del gobierno federal sobre la capacidad del ARN describió a Syngenis como la única instalación de fabricación comercial del país para oligonucleótidos sintéticos personalizados, y aunque la tecnología existe en otros lugares, el mapa global de productores de ácidos nucleicos de grado GMP es una lista corta. Esta lista se resume principalmente en Estados Unidos, Europa y China. Australia no aparece en él… todavía.
El compromiso financiero también es considerable. El plan de incentivos fiscales para la investigación y el desarrollo del gobierno australiano, administrado por la ATO, proporciona una subvención reembolsable del 43,5 por ciento del dinero gastado en actividades de investigación y desarrollo elegibles. Esta subvención ha devuelto miles de millones a manos de algunas de las empresas de investigación y desarrollo más innovadoras de Australia. Aunque el programa es uno de los programas de investigación y desarrollo más generosos del mundo, sus políticas aún hacen que sea muy difícil reclamar trabajo que se pueda realizar en el país pero que se reubique en el extranjero. Syngenis estima que cada año salen de Australia aproximadamente 160 millones de dólares en trabajos con oligonucleótidos de calidad GMP, gran parte de los cuales se destinan a laboratorios de China, Estados Unidos y Europa y la mayoría, si no la totalidad, se recupera actualmente a través del programa de reembolsos de investigación y desarrollo del gobierno australiano.
Ingrese Syngenis, quien dice que tener una instalación local aprobada por GMP cambia por completo esa ecuación. La compañía cree que podría lograr una reubicación importante y rápida de este trabajo en el país, y dado que Syngenis sería potencialmente el único laboratorio local que cumpliría con las normas, Syngenis podría manejar este flujo de trabajo multimillonario. Para los investigadores biotecnológicos locales, los beneficios de un proveedor nacional van más allá del costo. Los controles de propiedad intelectual son más estrictos, los tiempos de respuesta son más cortos y el argumento del cumplimiento por sí solo puede ser suficiente para desviar cantidades significativas de trabajo que actualmente se están deslocalizando a medida que los programas se vuelven serios. Y si todo eso no fuera suficiente, el acceso continuo a subvenciones de investigación y desarrollo del gobierno australiano que favorecen a los proveedores locales probablemente resulte irresistible.
Piense en un oligonucleótido como una clave molecular muy corta y muy específica diseñada para encontrar y unirse exactamente a una secuencia genética. Una vez que se une, dependiendo de su diseño, puede detectar una enfermedad, silenciar un gen dañino, administrar una terapia al tejido correcto o guiar un sistema de edición a la dirección correcta en el genoma. La misma capacidad de fabricación subyace al diagnóstico, la terapia génica, las aplicaciones CRISPR y la terapia con ARN. También podría usarse como una prueba en el lugar de atención basada en aptámeros que algún día podría producir resultados en solo minutos, mediante un pinchazo en el dedo en el mostrador de la farmacia, lo que podría consumir los almuerzos de los laboratorios de sangre establecidos.
Syngenis se basa en tres pilares: fabricación, investigación y diagnóstico. La fabricación es ahora el motor de las ventas. Un laboratorio de investigación en funcionamiento ya atiende a unos cuarenta clientes de pago, incluidas varias instituciones académicas y empresas de biotecnología en Australia y Nueva Zelanda. Discovery utiliza ciencia de laboratorio impulsada por IA para desarrollar recursos de diagnóstico patentados, con su programa líder dirigido a las enfermedades de Alzheimer y Parkinson, condiciones en las que la detección de firmas moleculares años antes de que los síntomas clínicos puedan transformar los resultados de los pacientes. Diagnostics es la capa de entrega comercial, comenzando con pruebas en puntos de atención de terceros para afecciones como potencialmente cáncer de próstata, enfermedades renales y enfermedades infecciosas, hasta la construcción de la infraestructura de distribución que llevará las propias pruebas de Syngenis al mercado.
En pocas palabras, la fabricación proporciona los materiales necesarios para el descubrimiento de materiales. Discovery genera los objetivos antes de validar el diagnóstico y crea el canal a través del cual se monetizan las pruebas patentadas. Los tres se basan en la misma infraestructura regulada.
En particular, las personas detrás de Syngenis no son típicas de una empresa de laboratorio joven.
El profesor fundador Rakesh Veedu es una autoridad reconocida internacionalmente en terapias de ARN y fabricación de ácidos nucleicos, cuyo trabajo de síntesis en Australia Occidental se formalizó como una operación comercial a finales de 2020 después de dirigir el servicio desde la Universidad de Murdoch durante seis años. Él es el motor científico en el centro de la empresa.
Desde el principio, la empresa estuvo formada por el profesor Marvin Caruthers, un nombre que tiene gran importancia en este campo. Caruthers inventó la química que subyace a la producción moderna de ADN y ARN sintéticos, cofundó Applied Biosystems y Amgen Pharmaceuticals y recibió la Medalla Nacional de Ciencias de los Estados Unidos. Cabe destacar que el laboratorio operó originalmente el servicio en la Universidad de Murdoch con financiación del renombrado Instituto Perron.
El presidente del consejo asesor, Dr. Sudhir Agrawal, fundó Idera Pharmaceuticals y posee más de 400 patentes en el campo de la terapia con oligonucleótidos, un conjunto de trabajos que cubre todo el arco de desarrollo comercial en este campo.
El presidente, el Dr. Martin Blake, y el director general, Gavin Ball, tienen una sólida trayectoria en empresas que cotizan en el ASX y Ball, junto con el recientemente nombrado director general, Tom Hanly, fue director fundador de otra empresa de biotecnología de diagnóstico que recientemente cotizó en el ASX con una prima del 50 por ciento sobre su precio de emisión.
Hanly tiene un historial de integración de ciencia en etapa inicial en plataformas comercialmente viables y es mejor conocido por su papel anterior en el desarrollo de Singular Health, que cotiza en ASX.
El registro de inversores refleja la misma seriedad de intenciones. El Instituto Perron de Ciencias Neurológicas y Traslacionales tiene una participación estratégica junto con los principales fundadores de Primewest Property Group, John Bond, David Schwartz y James Litis.
También es importante el mercado que Syngenis quiere desarrollar. Se espera que el mercado mundial de síntesis de oligonucleótidos supere los 15 mil millones de dólares para 2030. Se espera que los diagnósticos de ADN alcancen los 17 mil millones de dólares y los diagnósticos en el lugar de atención alcancen los 125 mil millones de dólares para 2034, siendo Asia Pacífico la región de más rápido crecimiento en todos los segmentos.
Como siguiente paso en su desarrollo, Syngenis planea cotizar en el ASX en el futuro. Y si bien la configuración de GMP es compleja, las vías de diagnóstico son largas y la investigación del Alzheimer en particular es desafiante, a diferencia de muchos competidores biotecnológicos que ya figuran en el ASX, Syngenis ha validado parcialmente su oferta basándose en los ingresos existentes de los clientes actuales… y esa lista también es impresionante.
En lenguaje sencillo: Syngenis produce componentes genéticos personalizados que ayudan a los científicos a encontrar, medir, abordar y modificar la biología relacionada con las enfermedades. Si lo hace bastante bien, si le añade los sistemas necesarios para el trabajo clínico, la empresa ya no será sólo un laboratorio en Perth que fabrica hebras cortas de ADN y ARN. Se convertirá en parte de la columna vertebral de fabricación nacional de la próxima ola de diagnósticos y medicamentos de precisión de Australia.
Actualmente, el laboratorio Syngenis en Bentley permanece en gran medida fuera del radar, pero cotizar en el ASX sin duda cambiará eso y, cuando lo haga, es probable que el impresionante número de inversores, empleados y clientes atraiga el interés de los gigantes biotecnológicos australianos.
¿Su empresa que cotiza en ASX está haciendo algo interesante? Contacto: mattbirney@bullsnbears.com.au
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