Hace apenas dos décadas, modificar genéticamente las propias células de un paciente para atacar el cáncer parecía una idea futurista. Hoy es una realidad clínica que beneficia a más de 50.000 personas en todo el mundo. Para traducir esta visión en terapia, Carl … June y Michel Sadelain reciben el Premio Fundación BBVA Fronteras del Conocimiento Biológico y Biomédico.
El premio reconoce a dos científicos como pioneros de la inmunoterapia con células CAR-T, una estrategia que ha transformado el tratamiento de ciertos cánceres de la sangre, en particular leucemias y linfomas que se han vuelto resistentes a los tratamientos tradicionales. Su trabajo, desde la investigación básica hasta los primeros ensayos en pacientes, representa un cambio de paradigma en oncología.
La técnica consiste en extraer linfocitos T (células clave del sistema inmunológico) de la propia sangre del paciente y modificarlos genéticamente en el laboratorio para expresar un receptor artificial llamado CAR (receptor de antígeno quimérico) en su superficie. Actúa como un radar capaz de identificar proteínas específicas presentes en las células tumorales. Una vez reinyectadas en el paciente, estas células reprogramadas reconocen y destruyen selectivamente el cáncer.
Michel Sadelain fue una de las primeras personas en la década de 1990 en explorar cómo “enseñar” al sistema inmunológico a combatir tumores mediante ingeniería genética. Después del nacimiento de la primera generación de receptores, su equipo desarrolló con éxito células CAR-T que podían sobrevivir y multiplicarse en el cuerpo. En 2003, demostró en modelos experimentales que podían erradicar células malignas dirigidas a la proteína CD19 presente en leucemias y linfomas.
Carl June dio un paso decisivo hacia la práctica clínica. En 2010, trató a los primeros pacientes con leucemia avanzada que no habían respondido a ningún tratamiento. Los resultados superaron las expectativas: algunos pacientes lograron una remisión completa después de una única infusión. De hecho, uno de los primeros pacientes retuvo células CAR-T activas en su cuerpo durante más de una década.
Como resultado de estos ensayos, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó la primera terapia CAR-T para ciertos cánceres de la sangre en 2017, seguida un año después por la Agencia Europea de Medicamentos. Desde entonces, más de 50.000 pacientes han sido tratados con estas terapias, consideradas las primeras “drogas vivas” de la historia: las células no se metabolizan como los fármacos tradicionales, sino que pueden persistir en el organismo durante años y mantener sus efectos antitumorales.
España juega un papel destacado en este ámbito. El Hospital Clínic de Barcelona desarrolló uno de los primeros programas académicos CAR-T de Europa, que le permitió tratar a cientos de pacientes y reducir costes. Varios expertos españoles que apoyan la candidatura destacaron que el país es uno de los más avanzados en el desarrollo de estas terapias celulares.
El reto ahora es extender su eficacia a tumores sólidos como el cáncer de mama, colon o páncreas, donde los resultados hasta el momento han sido más cautelosos debido a la complejidad biológica de estos cánceres. Aún así, miles de laboratorios en todo el mundo están trabajando para superar estos obstáculos y ampliar el alcance de la inmunoterapia genética.
Además, el potencial de CAR-T no se limita a la oncología. Estudios recientes indican que puede ser útil en enfermedades autoinmunes como el lupus e infecciones crónicas como el VIH. Lo que comenzó como una hipótesis peligrosa se ha convertido en una de las revoluciones médicas del siglo XXI. Reprogramar nuestras propias defensas ya no es ciencia ficción sino una estrategia terapéutica que sigue superando los límites.
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