Presentado por toros y osos
David Bright
NeuroScientific Biopharmaceuticals ha marcado otra casilla importante en el camino hacia la comercialización de la terapia con células madre StemSmart de la compañía, iniciando la primera producción en una de las principales instalaciones de terapia celular de Australia en Brisbane.
El lanzamiento marca el comienzo de la transferencia del proceso de producción StemSmart, ya patentado, de la empresa a Q-Gen Cell Therapeutics, un gran fabricante por contrato a escala clínica con sede en el renombrado instituto de investigación médica QIMR Berghofer.
El Instituto es una importante organización australiana independiente de investigación médica con sede en Herston Health Precinct en Brisbane, Queensland. Fundada en 1945, la empresa emplea a más de 700 personas y científicos centrados en investigaciones innovadoras sobre cáncer, enfermedades infecciosas, salud mental y trastornos crónicos.
La instalación cuenta con 13 salas blancas para la fabricación de células y control de calidad, lo que la convierte en una de las instalaciones de fabricación de terapia celular más grandes del país.
El desarrollo es un hito crucial para NeuroScientific. Si la transferencia de tecnología tiene éxito, Q-Gen podrá fabricar productos de células StemSmart para próximos ensayos clínicos y potencialmente para el suministro comercial en el futuro.
La gerencia dice que el proceso de transferencia ha entrado ahora en la fase de desarrollo y demostración, sirviendo esencialmente como campo de pruebas para el sistema de fabricación. Durante esta fase, los lotes sucesivos de células StemSmart deben cumplir estrictos estándares de calidad, potencia y liberación antes de que los reguladores den luz verde.
Nathan Smith, director ejecutivo de NeuroScientific Biopharmaceuticals, dijo: “Iniciar la primera transferencia de tecnología en Q-Gen es un paso importante para asegurar nuestra cadena de suministro para los objetivos de comercialización. Nuestra asociación con Q-Gen es fundamental para garantizar que los pacientes reciban productos StemSmart de alta calidad que cumplan con los estándares regulatorios globales. Junto con nuestros recientes resultados exitosos en pacientes del Programa de acceso especial a la formación de fístulas para la enfermedad de Crohn, estamos sentando las bases para nuestro próximo ensayo clínico de fase 2”.
La Compañía espera que todo el programa de transferencia de tecnología avance a través de varias fases estructuradas, incluido el mapeo de procesos, la transferencia de documentación, la validación de pruebas analíticas y, en última instancia, la inspección regulatoria por parte de la Administración Australiana de Productos Terapéuticos (TGA).
Suponiendo que todo vaya bien, se espera que la transferencia completa se complete en la segunda mitad de 2026. En este punto, se espera que el alcance de la licencia de producción de Q-Gen incluya el proceso de producción StemSmart.
Esto permitiría a las instalaciones de Brisbane producir lotes de la terapia a escala clínica para respaldar el próximo gran hito de NeuroScientific: un ensayo clínico de fase 2 para el tratamiento de la enfermedad de Crohn.
La enfermedad de Crohn es una enfermedad inflamatoria crónica del tracto digestivo y representa un mercado global importante. La dirección estima que el sector terapéutico mundial de la enfermedad de Crohn podría tener un valor de hasta 13.800 millones de dólares (19.690 millones de dólares australianos) para finales de 2026.
“Iniciar la primera transferencia de tecnología en Q-Gen es un paso importante para asegurar nuestra cadena de suministro para los objetivos de comercialización…”
Nathan Smith, director ejecutivo de biofarmacéuticos neurocientíficos
A pesar de que ya hay una serie de medicamentos en el mercado, muchos pierden eficacia con el tiempo o los pacientes pueden no responder o experimentar otros efectos secundarios. Los casos graves, en particular los que implican la formación de fístulas, siguen siendo difíciles de tratar y, a menudo, dejan a los pacientes con opciones limitadas.
Las complicaciones de la formación de fístulas, que pueden ocurrir en hasta el 30 por ciento de los pacientes con enfermedad de Crohn, incluyen inflamación crónica y a menudo ulcerativa que forma túneles anormales (fístulas) entre los intestinos, la piel u otros órganos. NeuroScientific cree que StemSmart ofrece un nuevo enfoque.
La terapia se basa en células madre mesenquimales (MSC), que se encuentran en los tejidos y la médula ósea. Desempeñan un papel crucial en la regulación de respuestas inmunes anormales. Al amortiguar la inflamación y brindar apoyo estructural, la terapia puede abordar las causas subyacentes de la enfermedad en lugar de solo tratar los síntomas.
La compañía ya ha comenzado a sentar las bases para su prueba de Fase 2. Los protocolos clínicos y la planificación regulatoria ya están en marcha. Actualmente, la prueba está programada para comenzar en la segunda mitad del año y se desarrollará en paralelo a la ampliación de la producción.
La empresa ya se está beneficiando de los primeros resultados de los pacientes gracias a su programa de acceso exclusivo para tratar la enfermedad de Crohn con formación de fístulas (FCD). Según el Plan de Acceso Especial de Australia, los pacientes que han agotado las opciones de tratamiento convencionales pueden solicitar acceso a terapias nuevas y no aprobadas, caso por caso. El año pasado, cuatro pacientes que padecían esta debilitante enfermedad intestinal fueron nominados por sus médicos tratantes para la terapia StemSmart de NeuroScientific.
Los resultados fueron impresionantes. Aunque la enfermedad de Crohn era a menudo grave y notoriamente refractaria al tratamiento, tres de los cuatro pacientes lograron una respuesta clínica exitosa, mientras que el cuarto tuvo sólo una respuesta parcial y continuó mostrando una mejoría sostenida.
Si bien la enfermedad de Crohn es el enfoque inmediato de la compañía, NeuroScientific cree que la plataforma StemSmart podría en última instancia extenderse mucho más allá de las enfermedades gastrointestinales.
Debido a que la terapia se dirige a la inflamación impulsada por el sistema inmunológico, la administración dijo que también podría aplicarse a una variedad de otras enfermedades, incluido el rechazo de trasplantes, la enfermedad pulmonar inflamatoria y la enfermedad de injerto contra huésped.
Si este potencial más amplio se mantiene en los ensayos clínicos, StemSmart podría evolucionar de una terapia para una sola enfermedad a una plataforma tecnológica con múltiples aplicaciones.
Por el momento, la atención se centra principalmente en la producción en Brisbane. Si NeuroScientific completa con éxito la transferencia de tecnología y supera los obstáculos regulatorios que se avecinan, la compañía podría desarrollar el músculo industrial necesario para llevar StemSmart del laboratorio a ensayos clínicos de última etapa y, en última instancia, a las manos (y cuerpos) de los pacientes.
¿Su empresa que cotiza en ASX está haciendo algo interesante? Contacto: mattbirney@bullsnbears.com.au
De nuestros socios
About The Author
